基因疗法，凭借其为镰状细胞病等罕见疾病提供治愈可能性的前景，曾经备受瞩目。然而，随着部分基因疗法销售额未达预期，早期投资者正逐渐将目光转向肥胖症、癌症等回报更高的领域。

投资退潮：基因疗法吸引力下降

过去一年，一些制药公司已经开始撤出基因疗法领域。其中，辉瑞公司近期停止销售其针对血友病的基因疗法Beqvez，该疗法定价高达每位患者350万美元。基因疗法领域的先驱企业Bluebird Bio，市值一度接近100亿美元，上个月却以3000万美元的价格被出售给私募股权公司。

DealForma为路透社提供的数据分析显示，2024年，基因疗法和基因编辑产品的开发商通过39轮风险投资筹集了不到14亿美元。相比之下，2023年，该领域通过60笔交易筹集了35亿美元，与2021年的峰值（122笔交易，82亿美元）相比，下降了57%。

安永全球生命科学交易负责人Subin Baral表示，为了重燃投资者对基因疗法的兴趣，“需要有更好、更便宜的方法来生产这些复杂的产品。”

现有疗法：临床价值仍在延续

尽管面临挑战，诺华等公司表示将继续进行基因疗法研究。目前，在美国出生的患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的婴儿中，超过95%接受了诺华的Zolgensma基因疗法治疗，并且该疗法正在被开发用于年龄较大的儿童。

Vertex Pharmaceuticals首席运营官Stuart Arbuckle表示，仍有镰状细胞病患者开始接受其Casgevy疗法的流程。他表示，该公司之所以投入研发该疗法，即使2024年的销售额仅为1000万美元，是因为他们相信基因编辑为患有这种使人衰弱的疾病的患者提供了最佳解决方案。

基因疗法：挑战与机遇并存

基因疗法是一种一次性过程，通过插入经过修饰的基因来补偿缺陷基因或改变患者细胞产生蛋白质的方式。这是一种复杂的过程，患者通常需要住院治疗，且保险覆盖范围并不总是明确。

美国食品药品监督管理局（FDA）一直支持这些突破性疗法，尽管它们的价格高达数百万美元。

FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks告诉路透社，他相信包括科学挑战、制造困难和基因疗法实际应用在内的“障碍”终将被克服。“我们需要一个简化的监管流程……将这与制造改进相结合，以降低成本，使其不再令人望而却步，” Marks本月早些时候表示。“我希望我们有一个团队能够在未来几年继续努力。”

即使在获得批准后，安全问题仍然是一个令人担忧的问题。Sarepta Therapeutics本周表示，一名16岁男孩在接受该公司治疗罕见肌肉营养不良症的基因疗法几个月后，死于急性肝功能衰竭。

竞争领域：减肥药与癌症疗法崛起

与此同时，由于新型高效药物的出现引发了巨大的需求，预计减肥药未来的年销售额将达到1500亿美元。去年，肥胖症治疗领域吸引了17.5亿美元的风险投资，几乎是2023年总额6.3亿美元的三倍。

总体而言，全球生物制药风险投资从2023年的232亿美元增至2024年的270亿美元。DealForma的数据显示，癌症仍然是最大的领域，投资额达到103亿美元。

经济与政策：基因疗法发展的制约

与可以大量生产用于大规模分销的传统药物不同，基因疗法更加个性化，需要专门的设备和细胞处理材料。

波士顿咨询集团生物制药部门负责人Priya Chandran表示：“人们相信基因疗法的前景，但投资正在下降，因为整体经济和政策环境一直存在问题。”

细胞和基因治疗行业的贸易组织再生医学联盟（ARM）表示，随着新的试验数据出现，预计投资将重新焕发活力。

ARM发言人Stephen Majors表示：“随着基因疗法管线不断发展，以解决更大患者群体的疾病，最大的生物制药公司将继续投资。”

当辉瑞上个月停止销售其治疗B型血友病的基因疗法Beqvez时，该公司表示需求疲软。该公司在2023年已经退出了早期基因疗法研究，并在去年放弃了肌肉营养不良症基因治疗的努力，原因是后期试验结果令人失望。

Bluebird在美国销售三种基因疗法，包括用于治疗镰状细胞病的Lyfgenia，该疗法与Vertex和CRISPR Therapeutics的Casgevy竞争。

辉瑞和Bluebird没有立即回应置评请求。

专利悬崖：制药巨头的挑战

随着大型制药公司面临畅销药物即将失去市场独占权的局面，昂贵的基因疗法能否提供持久益处，以及是否能被患者、医生和保险公司接受，变得越来越重要。

摩根士丹利估计，到本十年末，美国大型生物制药公司2025年收入的约1750亿美元（占总额的35%）将失去专利保护。

安永的Baral表示，各公司“正在努力快速投资，以便能够补充其产品线，并希望填补缺口，这些都是资本配置的选择。”