一项新研究带来了阿尔茨海默病预防的希望

一项来自圣路易斯华盛顿大学医学院的最新研究表明，一种实验性药物在预防阿尔茨海默病方面显示出潜力，尤其针对那些具有较高患病风险的人群。

该研究针对携带罕见基因突变的人群进行了一项临床试验。研究人员指出，这些基因突变几乎“保证”了未来阿尔茨海默病的发展。

研究细节：针对特定基因突变携带者

该研究纳入了73名年龄在30多岁、40多岁和50多岁的人，他们都携带导致大脑中淀粉样蛋白过度产生的突变基因。

淀粉样蛋白是一种会在大脑中积聚并干扰认知功能的蛋白质，它是阿尔茨海默病的标志性特征之一。

所有参与者都没有（或只有非常轻微的）认知能力下降，都有阿尔茨海默病的家族史，并且都在预计出现症状年龄前15年和后10年的范围内。

实验性药物显著降低发病风险

研究人员报告称，22名接受一种名为gantenerumab药物治疗长达8年的参与者，其出现症状的风险降低了一半——从100%降至50%。

华盛顿大学医学院神经病学杰出教授Randall J. Bateman博士表示：“对于那些仅接受两到三年治疗的人，没有观察到任何效果。”

该研究结果于3月19日发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。

Gantenerumab：靶向清除淀粉样蛋白的单克隆抗体

Gantenerumab是一种单克隆抗体，旨在靶向并清除大脑中的淀粉样蛋白斑块，由瑞士罗氏公司及其美国子公司基因泰克公司开发。

然而，在罗氏/基因泰克公司自身的临床试验发现该药物未能达到减缓早期有症状阿尔茨海默病患者认知能力下降的“主要终点”后，该药物的开发于2023年停止。

研究人员的展望和未来方向

Bateman在发布中表示：“这项研究中的每个人都注定会患上阿尔茨海默病，但有些人尚未发病。”

“我们尚不知道他们将保持无症状状态多久——也许是几年，也许是几十年。为了让他们有最佳的机会保持认知正常，我们继续使用另一种抗淀粉样蛋白抗体进行治疗，希望他们永远不会出现症状，”他继续说道。

“我们所知道的是，至少可以延迟阿尔茨海默病症状的出现，并让人们拥有更多年的健康生活。”

Bateman希望，如果迟发性阿尔茨海默病试验取得类似的结果，那么预防方法最终可能适用于普通人群。

“我现在非常乐观，因为这可能是阿尔茨海默病高危人群预防措施的首个临床证据，”他说。

“很快，我们或许就能延迟数百万阿尔茨海默病患者的症状出现。”

专家观点：进入阿尔茨海默病研究新时代

纽约阿尔茨海默病药物探索基金会联合创始人兼首席科学官Howard Fillit博士指出，这项研究首次表明，在症状出现之前尽早清除斑块的治疗可以延缓阿尔茨海默病的发生——“类似于我们治疗和预防其他慢性疾病的方式。”

“我们已经进入了阿尔茨海默病研究的新时代，我们不仅可以改变疾病的进程，而且可以通过治疗干预来实现预防，”未参与该研究的Fillit告诉Fox News Digital。

研究局限性与安全性考量

Bateman告诉Fox News Digital，这项研究存在几个主要局限性。

由于突变引起的阿尔茨海默病非常罕见，使用了外部对照，并且研究开始时剂量较低，因此参与人数受到限制。

“许多参与者即使在接受超过八年的治疗后，认知能力仍然正常，并且接近或超过了预计的发病年龄，因此随着持续治疗和随访，效果可能会更大或更小，”Bateman指出。

研究人员表示，像gantenerumab这样的抗淀粉样蛋白药物已被证明会导致淀粉样蛋白相关的影像学异常（ARIA）。

这些异常在脑部扫描中表现为“脑部微小的血点或脑部局部肿胀，”新闻稿中指出。

大多数这些副作用不会引起症状，并且无需治疗即可消退，但在极少数情况下，ARIA可能导致严重的医疗问题，甚至可能致命。

这项最新的研究表明，30%的参与者经历了ARIA，这可能是由于药物剂量较高。

虽然两名参与者因严重的ARIA而不得不停止使用gantenerumab，但没有“危及生命的不良事件，也没有死亡，”研究人员指出。

“总的来说，gantenerumab在扩展研究中的安全性与原始试验和其他gantenerumab临床试验中的安全性相似，”他们表示。

进一步研究与未来的探索

获得委员会认证的、专门从事老年医学和姑息治疗的内科医生Chris Vercammen博士表示，虽然这些初步发现“令人鼓舞”，但还需要对这些药物的影响进行更多研究。

“需要进行大型、随机试验，包括不同的人群和迟发性阿尔茨海默病患者，以验证这些早期结果并确定这些治疗方法的全部潜力，”同样也是加州Remo Health医疗主管的Vercammen（未参与这项新研究）告诉Fox News Digital。

“重要的是要注意，这项研究的设计重点是临床前阶段的高危人群，因此没有提供足够的数据来了解这些药物对晚期阿尔茨海默病的影响。”

Fillit补充说，这项新研究为进一步探索治疗临床前阿尔茨海默病打开了大门。

“我们期待看到纵向数据以及围绕这种方法的进一步研究，”他告诉Fox News Digital。

“这些努力使我们离在疾病开始之前预防疾病的最终目标更近了一步。”

虽然gantenerumab不再开发，但研究人员正在评估其他抗淀粉样蛋白药物——例如礼来公司生产的remternetug——以确定它们是否可以预防阿尔茨海默病。

“这些携带突变的罕见家庭可能希望参与正在进行的试验，”Bateman告诉Fox News Digital。

“老年普通人群可能感兴趣的是，目前正在对有淀粉样蛋白斑块的人进行试验，以测试这种方法，以确定是否可以预防阿尔茨海默病症状。”

该研究主要由阿尔茨海默病协会、GHR基金会和美国国立卫生研究院（NIH）资助。

Fox News Digital联系了罗氏/基因泰克公司征求意见。